深圳晶蛋生物医药科技有限公司是一家致力于抑郁症、疼痛和罕见病等重大疾病的一类创新新药（First in class）研发的生物医药企业。公司目前拥有1300平方米的研发实验室和三个十万级的细胞间，已建成膜蛋白表达纯化平台、结构生物学平台、药理学平台和纳米抗体筛选平台，在离子通道和GPCR领域具有丰富的研发管线。

       公司核心团队由海外高层次人才专家，哈佛大学、中科院上海药物所等多所顶尖科研院所博士组成，核心团队成员在药物靶点结构解析、膜蛋白纳米抗体筛选、膜蛋白抗原生产，以及基于结构和人工智能的药物研发等领域具有丰富经验。

新药研发

1.抗抑郁症和慢性肾病创新药物研发

       全球有将近3.4亿的抑郁症患者，市场价值约为830亿美元。对于目前临床上应用的抗抑郁药物，50%的抑郁症患者对药物没有应答，20%的患者只有部分应答。我们团队对靶点TRPC5开展了大量的研究工作，发现该靶点是非常理想和极具潜力的新型抗抑郁药物靶点，在顶尖学术期刊《Science Advances 》和《Nature Communications》上发表了与TRPC5/4高分辨率的三维结构相关的研究成果。

       世界上有约7.5亿的慢性肾患者，数据显示患病率仍在持续增长。局灶性节段性肾小球硬化（FSGS)是慢性肾病的主要病理学特征，主要表现为足细胞缺失和蛋白尿。在局灶性节段性肾小球硬化大鼠模型中，阻断TRPC5/4能够逆转足细胞减少和蛋白尿。因此， TRPC5同样是非常有潜力的慢性肾病治疗靶点。目前我们正在利用计算机虚拟筛选平台筛选先导化合物和纳米抗体，用于抑郁症和慢性肾病的治疗。

图一：抑郁症和慢性肾病症

图二：晶蛋生物针对抑郁症和慢性肾病发表的高水平研究成果

2.非阿片类疼痛药物研发

       疼痛药物市场价值约350亿美元，目前主宰疼痛治疗市场的药物主要是阿片类止痛药和非甾体抗炎药，然而，临床发现这两类药物普遍存在安全性和耐受性差的问题，这就为相对当前治疗方案具有明显临床治疗效果的新药，尤其是具有独特作用机制的新药，提供了巨大的商业机会。我们正在针对非阿片类新型靶点TRPM8开发小分子调节剂和纳米抗体。前期研究证明，针对TRPM8设计的药物通过抑制疼痛感知神经元中的通道活性，可以达到治疗慢性疼痛的目的。

图三：疼痛药物市场现状

3.溶酶体贮积症（罕见病）创新药物研发

       溶酶体贮积症（Lysosomal storage disorders，LSD）是遗传性代谢疾病，是由于基因突变致溶酶体中有关酸性水解酶缺陷，导致机体中相应的生物大分子不能正常降解而在溶酶体中贮积引起的。溶酶体贮积症患病率大约为7000分之一，目前已知的病种超过50余种，多数为染色体隐性遗传病。目前为止，研究发现了针对溶酶体贮积症十个病种（其他人适合骨髓移植）相关的治疗药物，但针对治疗神经功能障碍导致的溶酶体贮积症的大部分药物疗效差。我们研究发现新型靶点TRPML1具有治疗溶酶体贮积症的巨大潜力，团队正在针对这一靶点开发神经功能障碍导致的溶酶体贮积症的治疗药物。

图四：溶酶体贮积症病人症状

       欢迎有研发合作需求的企业、科研机构与我们联系。

       李博士（技术总监）

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